SAN FRANCISCO — Matt Wilsey estava ao lado de sua filha Grace, de 15 anos, ajustando o tubo plástico que saía de seu estômago. Ele tentava focar apenas nos próximos 15 minutos, enquanto sua esposa, Kristen, descansava. O futuro era um pensamento que ele evitava, assim como as incertezas sobre a sobrevivência de Grace.

Três semanas antes, Grace havia recebido uma terapia gênica projetada para salvar sua vida e evitar danos adicionais causados pela deficiência NGLY1, uma condição genética extremamente rara que trouxe desafios de desenvolvimento severos, impedindo-a de falar ou andar com facilidade.

Wilsey foi o responsável por criar a terapia.

Embora não tenha trabalhado em laboratório ou realizado procedimentos em animais, ele contratou os cientistas que realizaram essas tarefas. Ele reuniu conselheiros, incluindo vencedores do Prêmio Nobel, mobilizou famílias de outras crianças diagnosticadas com a mesma condição e conseguiu o apoio de investidores e doadores. Durante todo esse processo, sua fé católica o manteve motivado.

Ele aceitou que Grace nunca teria uma vida independente, mas esperava que o tratamento pudesse prolongar sua vida e, quem sabe, permitir que ela dissesse algumas palavras. Wilsey acredita que o plano que elaborou pode servir como um modelo para o tratamento de centenas de outras doenças raras.

“Carregamos as esperanças de muitos”, escreveu ele a sua equipe em uma ocasião. “Não falo apenas das famílias com NGLY1. Recebo e-mails, ligações e mensagens de profissionais e defensores que estão impressionados com o que conseguimos e esperam que sejamos um divisor de águas para eles. Nosso ensaio tem o potencial de realmente impulsionar/salvar um campo devastado.”

Contudo, o medicamento que deveria salvar a vida de Grace a levou de volta ao hospital, em um estado mais debilitado do que nunca. Wilsey permaneceu ao lado da filha, observando seus olhos suaves e seu cabelo trançado, enquanto orava para que sua condição melhorasse.

Para um pai e sua filha doente, a situação era uma questão de vida ou morte. Mas o impacto dessa experiência se estendia além da família, atraindo a atenção da indústria farmacêutica, que acompanhava de perto o desenvolvimento desta terapia inovadora.